这是一则振奋人心的消息,就在上月底,FDA授予Samcyprone治疗皮肤转移性黑色素瘤的孤儿药地位。 Samcyprone由RXi制药公司研发,该药是二苯基环丙烯酮(diphenylcyclopropenone,DPCP)的一种外用剂型,能够刺激免疫系统治疗疣(warts)、斑秃(alopecia areata)、皮肤转移癌。DPCP在临床上已应用了几十年,主要用于多种皮肤疾病的治疗,而RXi公司正开发一种更安全更持久的DPCP剂型。FDA授予Samcyprone治疗由2b-4阶段恶性黑色素瘤导致的皮肤转移癌的孤儿药地位。 以往使用二苯环丙烯酮治疗斑秃,患者先接受初始化高浓度治疗,随后转为低浓度渐进到高浓度的治疗,在此过程中患者需要不断挑战自己的耐受能力,过程十分难受。后来研究者开始关注半刺激或无刺激(non-irritant)治疗方式的应用,虽然这是一种轻松的方式,但也面临着部分患者效果不持久的缺点。现在Samcyprone采用更安全和持久的活性成分的凝胶配方,可能刷新斑秃患者对二苯环丙烯酮的认识。 什么是二苯环丙烯酮? 使用二苯环丙烯酮治疗斑秃是于1976年提出的一种接触免疫治疗,至今已经在临床上应用了30多年。在所有斑秃治疗中拥有最多高质量的对照和列队研究,也最全面,所以有的观点认为二苯环丙烯酮是目前治疗斑秃最有效的疗法。然而在国内的应用很少,可能因为它适用国内的医疗环境,也可能患者多被白癜风的副作用吓退,事实上这种治疗的安全性是比较高的,白癜风可以有效避免。 什么是孤儿药? Orphan drug也称为罕用药,顾名思义是应用于罕见疾病的药物,此次FDA授予Samcyprone治疗皮肤转移性黑色素瘤的孤儿药地位,并不意味着斑秃或部分斑秃病例属于罕见疾病,也不意味只针对皮肤转移性黑色素瘤,可应用于斑秃在内的多种皮肤病。 |